数智赋能・精准破题 临研通打通罕见病 RWS 研发前置新路径

药品研发的核心痛点之一，是研发方向与真实临床需求脱节、目标人群不清晰，容易造成临床试验失败率高、研发周期拉长、成本居高不下。尤其在罕见病领域，患者人群稀少、分布分散，传统随机对照试验（RCT）往往因样本量不足难以开展，新药研发常常陷入 “无据可依” 的困境。而真实世界研究（RWS）前置介入，能够在研发早期系统收集潜在患者数据，精准校准研发方向、锁定核心目标人群，从源头降低研发风险与成本，脊髓性肌萎缩症（SMA）的研发实践就是典型例证。

SMA 在国内发病率低、患者数量有限，传统临床试验难以推进。某药企在新药研发初期，便通过 RWS 提前布局：联动全国 15 家罕见病诊疗中心，收集 80 例 SMA 患者完整自然病史数据，系统梳理发病特征、疾病进展、功能评分及现有治疗效果；通过 RWS 分析明确婴幼儿型患者未满足需求最为迫切，确定运动功能改善为核心疗效指标；并以此锁定目标人群、优化试验方案，将 RWS 数据作为外部对照。最终实现研发周期缩短 30%、样本量减少 50%、成本降低 40%，临床试验成功率显著提升，成功依托 RWS 证据推动药品获批，为罕见病研发提供了可复制的思路。

这充分说明，罕见病研发的关键瓶颈是 “样本少、数据散、需求模糊”，而 RWS 前置的核心前提，是真实、合规、高质量的真实世界数据支撑，这也正是临研通的核心优势所在。

临研通已构建覆盖全国重点区域、主流研究中心的一体化临床研究服务网络，深度联动全国罕见病诊疗协作体系，打破机构间数据孤岛，快速汇聚患者自然病史、诊疗记录、基因分型等关键数据，有效解决罕见病 RWS “无米之炊” 的难题。平台搭载智能患者招募系统，通过大数据算法精准匹配患者与项目需求，数据收集效率较传统模式提升 60% 以上。在合规层面，临研通具备互联网医院伦理委员会备案优势，实现伦理审查线上化、高效化；并通过三级信息安全等级保护，对数据全链路加密、去标识化处理，严格遵循 CDE 相关要求，保障研究全程合规。同时，自主研发的 EDC 等系统可实现数据标准化采集与专业化分析，针对罕见病样本量小、维度复杂的特点优化算法，为药企研发决策提供科学可靠依据。

在此基础上，临研通还具备四大核心服务能力：

一是定制化适配能力突出。可围绕罕见病特殊场景，灵活适配 ePRO 数据采集、智能随访、远程人工随访等全流程需求，以 “一项目一方案” 突破标准化平台限制，精准满足 SMA 等疾病随访难、采集特殊的痛点。

二是全流程可视化管控。打通患者入组、数据采集、随访执行、数据核查、合规审核等全环节，实现关键节点可追溯、可管控，提升项目管理效率，降低样本分散、随访滞后带来的运营风险。

三是多角色高效协同。打通患者、研究者、随访团队之间的沟通壁垒，患者移动端便捷填报，随访团队远程协同，研究者实时获取规范数据，实现高效衔接与合规并行。

四是企业专属患者资产沉淀。在合规前提下建立厂家私有患者库，研究结束后仍可开展长期患教、随访、新品触达等运营，实现患者资源长效复用，为后续研发、市场推广与品牌建设持续赋能。

综上，临研通凭借数据整合、合规体系、技术平台与定制化服务的综合优势，既从源头破解罕见病研发 “样本少、数据散、合规难” 的现实困境，又提供从 RWS 前置研究到长期患者运营的全链条支撑，助力药企高效推进罕见病新药研发、加速药品上市，为更多罕见病患者带来治疗希望。